所有五个参与者在5×1011vg /公斤,1×1012Vg /kg剂量组和2×10中的7名参与者12在2年到3.3年的随访后，vg/kg剂量显示了可接受的安全曲线、稳定和持久的因子VIII表达以及年出血率(ABR)的显著改善
代表FVIII在实验性基因治疗后最长的稳定表达，增强了靶向肝细胞的AAV基因治疗的能力，以实现稳定和持久的FVIII表达
优化剂量和免疫调节方案;3期给药预计于2021年实施
2020年7月12日，费城(环球通讯社)- Spark Therraybetapp下载apeutics，罗氏集团(SIX: RO, ROG;OTCQX: RHHBY)是一家致力于挑战遗传疾病不可避免性的完全集成的商业化基因治疗公司，今天宣布了正在进行的1/2期临床试验的3个剂量队列的更新数据spk - 8011这些数据是由宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院和费城儿童医院首席研究员Lindsey A. George医学博士在国际血栓和止血学会(ISTH) 2020虚拟大会上公布的。
在1/2期试验中，14名参与者接受了单次给药spk - 8011，每剂量两片5×1011Vg /kg，每剂量为1×1012Vg /kg和9，剂量为2×1012vg /公斤。截至2020年6月3日数据截止，结果来自5个总参与者在5×1011vg /公斤,1×1012剂量组和2×10中的7名参与者12vg/kg剂量组显示了可接受的安全性，年出血率(ABR)降低了91%，FVIII输注减少了96%，在2年到3.3年的随访后FVIII因子表达稳定且持久。
如前所述，9个参与者中的2个在2×1012可能是由于衣壳免疫反应导致的FVIII表达缺失。其他七个参与者在2×1012剂量队列和5×10上的五名总参与者11vg /公斤,1×1012vg/kg剂量组继续显示稳定和持久的因子FVIII表达。这些数据代表了FVIII在实验性基因治疗后最长的稳定表达，增强了以肝细胞为靶点的AAV基因治疗实现FVIII稳定和持久表达的能力。
Spark Therapeutics首席科学官Federico Mingozzi博士说:“这些中期数据继续显示了可接受的安全性，平均2年多的观察显示出血显著减少，其中一名参与者被观察了3年多。我们对此感到非常鼓舞。”raybetapp下载“我们的重点是优化剂量和免疫调节疗法之前3期临床研究,符合我们的战略进展一个血友病基因疗法,在最低有效剂量和最佳的免疫调节方案,说明了安全、可预测性,功效,和持久性。”
由于先前披露了这些数据，有两名参与者经历了轻微和非严重的类固醇相关不良事件(例如体重增加、失眠、肾上腺机能不全和胃食管反流恶化，经医疗干预解决)。先前披露的不良事件包括一名参与者经历了对输液的急性反应，但反应已解决。3名受试者报告肝功能(LFT)升高。其中1例为2级经阿米炎，2例为1级。这三件事都解决了。其中一名参与者被选择性地送进医院接受静脉注射类固醇。事件后来解决了。因这些输液入院符合严重不良事件的标准。
在1/2期研究和数据截止期间，所有14名参与者均显示在给药后两周内从精液、血清、唾液和尿液中快速清除了病媒。在所有参与者的外周血单个核细胞(PBMCs)、精液、血清、唾液和尿液中，6周后没有检测到该载体。
raybetapp下载Spark Therapeutics继续优化剂量和免疫调节方案spk - 8011和spk - 8016对A型血友病患者使用抑制剂。3期临床试验正在进行中，预计将于2021年给药给药。
此外，星火还扩大了其最先进的基因治疗制造能力，利用悬浮细胞培养，在细胞分离和相应的色谱纯化过程中，规模接近500升，这是满足临床和潜在的血友病a的商业需求所需的规模。
关于spk - 8011对血友病
临床实验spk - 8011这是一种利用AAV- lk03衣壳(也称为Spark200)的新型生物工程腺相关病毒(AAV)载体，包含一个密码子优化的人因子VIII基因，在肝脏特异性启动子的控制下。美国食品和药物管理局(FDA)授予孤儿病指定和突破性治疗指定，而欧洲委员会已授予孤儿指定spk - 8011。
罗氏和Spark Theraperaybetapp下载utics在A型血友病中的基因治疗研究
我们相信基因疗法有潜力革新医学，改善患有遗传疾病和其他严重疾病的患者的生活。罗氏对血友病药物开发的长期承诺与Spark Therapeutics经过验证的基因治疗专业知识相结合，汇聚了血友病A基因治疗研究的最佳合作团队。raybetapp下载
我们的目标是开发A型血友病的基因疗法，以最低的有效剂量和最佳的免疫调节方案，为患者证明安全性、可预测性、有效性和持久性。
对血友病
血友病是一种罕见的遗传性出血疾病，由于缺乏几种凝血因子之一，导致血液需要很长时间才能凝结。血友病患者有过度和反复自发性出血的风险，也有轻微损伤的风险，这些都有可能危及生命。美国约有15,000名A型血友病患者，欧洲五个主要国家约有19,000名。A型血友病的常见程度是b型血友病的四倍。A型血友病的特点是VIII因子基因(F8)突变，导致凝血不足，出血或出血的风险增加。目前A型血友病的护理标准要求反复静脉注射血浆源性或重组因子VIII以控制和预防出血发作。对于新的治疗方法来治疗血友病患者是非常重要的。
关于火花疗法raybetapp下载
Sparaybetapp下载rk Therapeutics是一家完全整合的商业公司，致力于发现、开发和提供基因疗法，我们挑战不可避免的遗传疾病，包括失明、血友病、溶酶体储存疾病和神经退行性疾病。我们目前有四个临床试验项目。在罗氏集团(Roche Group)的成员斯帕克(Spark)，我们看到了一条通往不受遗传疾病限制的生命世界的道路。欲了解更多信息，请访问www.cqxywhcm.com，跟着我们走推特和LinkedIn。
雷竞技Newbee赞助商媒体联络:
凯文·佐丹奴
kevin.giordano@www.cqxywhcm.com
(215) 294 - 9942
