基因疗法的目标是治疗或预防疾病。50多年来,科学家们一直在研究和发展基因疗法。基因治疗研究的一个目标是确定一个新的或有功能的基因是否可以用来恢复突变基因的功能或使其失活。
在Spraybetapp下载ark Therapeutics,我们使用腺相关病毒(AAV)载体来推进针对战略性选择细胞靶点的研究项目,例如视网膜、肝脏和中枢神经系统。
了解更多关于我们内部,高度专业化的制造过程,生产AAV载体封装基因材料,为潜在的遗传性疾病的治疗。
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